年7月18日，上海交通大医院南院风湿科叶霜团队在新英格兰医学杂志NEJM(IF=71)发表上发表题为「TofacitinibinAmyopathicDermatomyositis–AssociatedInterstitialLungDisease」的文章，该文章发现Janus激酶(JAK)抑制剂托法替布可显著改善MDA5阳性的早期阶段的无肌病型皮肌炎-间质性肺病(ADM-ILD)患者的生存；
年7月24日，医院陈楠、医院郝传明等人在医学顶级期刊新英格兰医学杂志NEJM（IF=71）背靠背发表两篇研究型文章，这两篇文章分别是「RoxadustatforAnemiainPatientswithKidneyDiseaseNotReceivingDialysis」和「RoxadustatTreatmentforAnemiainPatientsUndergoingLong-TermDialysis」。这两篇文章提出了长期透析贫血患者和未经透析的贫血患者使用罗沙司他的疗效！
最后，NEJM还同时配发了题为「RoxadustatandAnemiaofChronicKidneyDisease」的点评文章，详细分析了这两项临床研究的重要意义及仍待解决的临床问题。
以下是这三篇文章的详细介绍
医院叶霜团队揭示MDA5抗体阳性皮肌炎-间质性肺病治疗的新希望
图片来源：NEJM
MDA5阳性皮肌炎是一种少见、但极其严重的风湿免疫疾病，除具备MDA5抗体这一血清学标志外，通常表现为特征性的皮疹、相对轻微的肌病和快速进展的间质性肺病，从而引起进行性的呼吸衰竭；6个月死亡率可高达50%。
该项目的主要研究者王晓栋医师指出：「如果风湿病中具有代表性的红斑狼疮如‘狼’的话，该病则似‘虎’。其在过去的十余年间主要在东亚地区报道，由于常规的免疫治疗效果很差，对我们专科医生和不幸罹患该病的患者而言，确实有‘谈虎色变’之感。因此临床迫切需要探索新的治疗手段以寻求突破。」
结果总结，图片来源：论文配图
医院南院风湿团队对该临床难题经过长期不懈的努力，通过一系列生物标志物和机制研究，逐步锁定JAK抑制剂托法替布(原适应症为类风湿关节炎)，可望成为改善ADM-ILD患者预后的靶向药物。本次NEJM发表的即是该团队单中心、开放标签临床试验的结果，显示了托法替布对早期阶段患者(ILD病程＜3个月，肺功能受损但FVC≥50%预测值)的临床疗效显著：托法替布组的6个月累积生存率明显高于基线条件匹配的历史对照组(%vs78%，P=0.)。
风湿病-间质性肺炎研究组，图片来源：上海医院南院
「我们的研究结果并不意味着已经解决了这个临床难题，其核心的信息是要及时诊断、早期精准干预。值得警示的是，对那些已经进入到严重呼吸功能失代偿才辗转就治的患者，目前的死亡风险仍然居高未下。但无论如何，我们的研究进展是对解决该临床难题、跨越重要门槛的关键一步」，王晓栋医师强调。
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