埃尔兰根大学是世界上第一个使用CAR-T细胞成功治疗患有严重肌肉炎症（肌炎）的患者的大学。该疾病是由导致肌肉炎症的免疫系统功能障碍引发的，并且发生非常严重形式的疾病的风险很高。《柳叶刀》现已在病例报告中公布了成功治疗的消息。
△CAR-T细胞对抗合成酶综合征表现的影响。Credit:TheLancet().DOI：10./S-（2）-5
去年，当41岁的S先生注意到这种健康状况急剧恶化时，他最初将其归结为病毒感染。然而，当他突然无法再移动超过几英尺并且几乎无法站起来时，他的健康状况急剧恶化。他的症状是由严重的自身免疫性疾病引起的，这种疾病影响了他的肌肉、关节、皮肤和肺部，属于抗免疫肌肉炎症性疾病（肌炎）组。诊断：抗合成酶综合征。
抗合成酶综合征的名称来源于观察到合成称为氨酰基-tRNA合成酶的氨基酸所需的酶被免疫系统错误地攻击，这严重影响了各种细胞的功能。
01修改患者自身的免疫细胞为未来带来希望“自身免疫性炎症性肌肉疾病是严重的疾病，如果诊断得太晚或患者对旨在抑制免疫系统的药物反应不足，可能会致命，”埃尔兰根大学风湿病学和免疫学医学系主任GeorgSchett教授解释说。
在S先生的案例中，所有用于抑制免疫系统的传统治疗方法都失败了。他被CAR-T细胞拯救：“CAR-T细胞是从患者血液中抽出的免疫细胞，经过基因工程改造，携带嵌合抗原受体（CAR），”医学系主任AndreasMackensen教授解释说。“一旦细胞返回患者体内，CAR允许修饰的免疫细胞特异性靶向引发疾病的细胞。”
02接受CAR-T细胞治疗
六个月后完全恢复
在接受CAR-T细胞输注后，S先生的健康状况有了显著改善：肌肉、肺和关节的炎症几乎完全复发。他的力量表现和耐力都回来了。“特别令人惊讶的是，S先生能够停止服用所有免疫抑制药物，特别是皮质类固醇，而疾病没有再次爆发，”照顾患者的FabianMüller博士（医学系5）说。接受CAR-T细胞治疗六个月后，S先生已经完全从自身免疫性疾病中康复。
“就像按下了重置按钮一样！在治疗之前，我什么也做不了，现在我又恢复了正常功能，”S先生说。这是埃尔兰根大学德国免疫中心（DZI）的医生和研究人员使用CAR-T细胞成功治疗的第二种自身免疫性疾病。首先，这些细胞擅长治疗系统性红斑狼疮（SLE）。
从今年开始，作为临床CASTLE研究的一部分，其他患有肌炎或SLE的患者将有机会从CAR-T细胞治疗中受益。
文献来源
本文编译自medicalxpress,20February.发表的Testingtheirstrength:CART-cells