每一个孩子都是坠落人间的天使，当他们呱呱坠地的那瞬间，就是一个家庭欢乐与希望的源泉。但这世上也有折翼的天使，令人畏惧的疾病使他们丧失了飞翔的力量！面对疾病，当然是依靠医学手段来进行安全有效的治疗。再生医学领域的干细胞治疗技术，经历了20多年的临床研究，被证实在许多难治性的疾病方面都有非常良好的应用前景。随着干细胞再生医学的迅猛发展，给越来越多的家庭带来了希望的曙光。干细胞治疗儿童肺病50%的极早产新生儿都可能患上一种肺部疾病，即支气管肺发育不良，发病率和病死率都较高。年，据外媒报道，澳大利亚莫纳什大学利用胎盘干细胞尝试对6名患有支气管肺发育不良的早产婴儿进行治疗，目前Ⅰ期临床已经获得成功。据悉，一个婴儿的胎盘中含有的丰富干细胞，可以为需要治疗的孩子提供丰富的干细胞来源。早在年，TheJournalofPediatrics上便刊登了新生儿间充质干细胞对支气管肺发育不良及早产儿的临床试验结果，显示接受间充质干细胞移植治疗的患儿病情明显明显减轻，炎症水平得以降低，并且无相关副作用。干细胞治疗小儿脑性瘫痪小儿脑性瘫痪又称小儿大脑性瘫痪，俗称脑瘫。是指从出生后一个月内脑发育尚未成熟阶段，由于非进行性脑损伤所致的以姿势异常和中枢性运动功能障碍为主的综合征，是小儿时期常见的中枢神经障碍综合征，病变部位在脑，累及四肢。根据文献报道，年，在我国研究者对自体间充质干细胞移植治疗重度脑性瘫痪儿童的临床疗效观察研究中，50例重症脑性瘫痪患儿接受了间充质干细胞移植，并在移植前、后6个月进行自身对照，主要是比较患儿粗大运动和综合功能的进步程度。结果显示50例患儿自体间充质干细胞培养均成功，移植后6例患儿在手术后3到5天就出现显著临床改善，大部分患儿在移植后3个月左右运动能力进步。由此可知，自体间充质干细胞移植对康复治疗效果不佳的重症脑瘫患儿有明显临床改善作用，并且能够有效促进患儿各功能区的发育。干细胞治疗儿童急性呼吸窘迫综合症新生儿急性呼吸窘迫综合症能会导致脑部缺氧缺血，从而引起脑部生长发育不良，会严重影响孩子的智力发育。年，国内团队探究了围产组织间充质干细胞治疗儿童急性呼吸窘迫综合症病人的安全性。这项研究纳入了一例入住重症监护病房并符合入选标准的儿童急性呼吸窘迫综合症患儿，患儿入院后在纠正基础疾病的基础上，接受了围产组织间充质干细胞一次性输注。整个研究观察了患儿移植前后的临床症状体征。在连续观察的19个月里，未发现移植物抗宿主病及肿瘤的发生，患儿的生长发育也未受到影响。由此可知，围产组织间充质干细胞移植对这例创伤性儿童急性呼吸窘迫综合症的治疗是安全的，同时也需要扩大研究加以证实。干细胞治疗儿童重型免疫性血小板减少症原发性免疫性血小板减少症既往被称为“特发性血小板减少性紫癜”，是儿童最为常见的出血性疾病。年，我国学者发布了围产组织间充质干细胞输注治疗儿童重型免疫性血小板减少症的临床疗效结果。这项研究共纳入3例患儿，发病年龄为3个月至4岁，并给予2至3次（1次/周）静脉输注围产组织间充质干细胞，输注后密切监测患儿的血象及肝肾功能等各项指标，并开展15-45个月的随访。结果显示，3例患儿在输注细胞后渐显效，且无明显不良反应。因此，围产组织间充质干细胞对儿童重型免疫性血小板减少症有一定的疗效，能提高儿童的生活质量。干细胞治疗儿童皮肤疾病年，意大利摩德纳大学的干细胞科学家MicheledeLuca从患有这种疾病的9岁小男孩Hassan身上取出1平方英寸的皮肤，然后从中分离出干细胞，矫正突变位点并离体培养。10月，研究团队对Hassan进行了皮肤移植治疗，年3月，Hassan便重返校园了，开始朝气蓬勃地进行运动和正常社交。年6月，德国医院的烧烧病房接收了一名7岁儿童患者。该患者患有交界性大疱性表皮松解症，全身80%的皮肤损伤。在监护人签署知情书、当地监管机构同意及德国波鸿鲁尔大学伦理审查委员会批准同情使用的前提下，医院对这名7岁的儿童患者实施了表皮干细胞基因疗法。在8个月后，也就是年2月，这名儿童重获健康皮肤并出院。该研究团队在总结的过程中声称，基因修饰表皮干细胞能可再生形成功能完整的表皮，甚至和正常的表皮难以区分。这一成功结果同样可以为其他类型的大疱性表皮松解症采取干细胞基因疗法相提铺开了道路，干细胞治疗儿童糖尿病近年来干细胞作为一种新型治疗糖尿病的手段，为更多1型糖尿病患者带来希望，其主要作用机理是干细胞可以修复受损的胰岛，促进血管再生，调节免疫平衡，分泌多种细胞生长因子，促进原位细胞生长，从根本上治愈Ⅰ型糖尿病。来自美国纽约的1型糖尿病患儿Ivan就是其中的受益者。经过治疗后，Ivan的血糖控制平稳，胰岛素用量较前减少，胰岛抗体转阴，胰岛功能也得到一定程度恢复，生活质量得到极大的改善，活动耐力明显增加，从治疗前仅可运动5-10分钟到治疗后可以坚持行走1天，免疫力也明显增强。△医院代谢内分泌科三病区病房里，来自美国纽约的1型糖尿病患儿Ivan正在接受干细胞治疗
未来展望
近年来，在干细胞研究领域，国内外科学家的目光越来越多地聚焦于儿童疾病的治疗上，随着干细胞技术的快速发展，相信干细胞对于孩子们的守护，会越来越好。
上周热点
·化疗，为什么21天是一个周期？
·癌症反复复发，CAR-T让她「逆转人生」至今完全缓解
·《Nature》：充分调动T细胞、NK细胞，让白介素-18或成为颇具潜力的肿瘤免疫新靶点！
·攻克白血病的新希望！CAR-T之父CarlJune博士力挺NK细胞疗法
·央视CCTV：免疫细胞疗法让癌症晚期的她重获新生
·化疗后手足发麻发痛，是怎么一回事？
·生存率翻两番！《NEJM》：T细胞治疗晚期肝癌1年生存率达67.2%
·世上所有的病，都是免疫系统打了败仗
来源：顺昊生物订阅
声明：本文章只做知识分享与科普，未做商业用途，如有侵权，请联系删除
—END—迈健生物迈健致力于“精准医疗”及“转化医学”领域，是一家利用先进的基因技术、细胞技术，打造“精准诊断、精准干预、精准健康服务”三位一体服务管理模式的国家级高新技术企业。预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇
