▎药明康德内容团队编辑
上周FDA共颁发16项孤儿药资格，包括7款化学小分子、4款抗体疗法、2款基因疗法、1款疫苗、1款反义寡核苷酸和1款融合蛋白。其中罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）研发的两款创新单克隆抗体获得治疗食管癌（esophagealcancer）的孤儿药资格。此外，HarpoonTherapeutics靶向B细胞成熟抗原（BCMA）阳性肿瘤细胞的T细胞结合器以及PraxisPrecisionMedicines在研反义寡核苷酸等疗法入围。今天这篇文章药明康德内容团队将为大家详细介绍其中部分疗法。
药物：HPN
研发企业：HarpoonTherapeutics
治疗疾病：多发性骨髓瘤（multiplemyeloma，MM）
简介：多发性骨髓瘤是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病，目前仍无法治愈。依照异常增殖的免疫球蛋白类型分为：IgG型、IgA型、IgD型、IgM型、IgE型、轻链型、双克隆型以及不分泌型。进一步可根据轻链类型分为κ型和λ型。HPN是基于TriTAC技术平台生成的靶向BCMA阳性肿瘤细胞的T细胞结合器，能够募集患者的T细胞杀伤BCMA阳性肿瘤细胞。临床前数据表明，HPN在细胞培养和异种移植动物模型中表现出基于BCMA和T细胞的抗肿瘤活性。药代动力学研究表明，HPN在动物体内的半衰期为70-84个小时。年11月，艾伯维（AbbVie）宣布与HarpoonTherapeutics公司达成一项独家许可协议，获得Harpoon的靶向BCMA的在研疗法HPN和其TriTAC（Tri-specificT细胞激活构建体）技术平台的开发和使用权，并在现有研发合作的基础上，扩展开发多款创新T细胞免疫疗法。
